RIAVITA: THUỐC ĐIỀU TRỊ UNG THƯ TUYẾN TỤY MỚI ĐƯỢC CẤP PHÉP

Đây thực sự là một bước tiến quan trọng, mang lại thêm hy vọng cho những bệnh nhân đang đối mặt với một trong những căn bệnh hiểm nghèo nhất.

Ung thư tuyến tụy từ lâu vẫn là một trong những loại ung thư khó điều trị nhất do đặc tính phát hiện muộn, tiến triển nhanh và khi đã di căn thì lựa chọn điều trị rất hạn chế.

Theo dữ liệu từ Viện Ung thư Quốc gia Mỹ (SEER), tỷ lệ sống tương đối sau 5 năm của ung thư tuyến tụy nói chung hiện chỉ khoảng 13,7%. Riêng đối với trường hợp bệnh đã di căn xa, tỷ lệ này chỉ còn khoảng 3,4%.

Trong nhiều năm qua, các phương pháp điều trị chính vẫn chủ yếu dựa vào phẫu thuật (nếu còn khả năng mổ) và hóa trị. Các thuốc nhắm đích dành cho những đột biến đặc biệt vốn được nghiên cứu từ các loại ung thư khác khi áp dụng vào tuyến tụy vẫn cho kết quả khá hạn chế. Nhìn chung, việc điều trị ung thư tuyến tụy giai đoạn di căn vẫn thiếu các giải pháp đặc trị cốt lõi. Đó là lý do vì sao sự xuất hiện của daraxonrasib lại nhận được nhiều sự chú ý đến vậy.

- Daraxonrasib hoạt động như thế nào?

Nhiều tế bào ung thư tuyến tụy phát triển phụ thuộc vào tín hiệu từ protein RAS. Protein này đóng vai trò như một “công tắc tăng trưởng” bên trong tế bào. Khi bị đột biến, công tắc này bị kẹt ở trạng thái “ON”, khiến tế bào liên tục nhận tín hiệu phân chia không kiểm soát và hình thành khối u.

Daraxonrasib là thuốc ức chế họ RAS GTPase, được thiết kế để chặn nhiều dạng RAS thay vì chỉ nhắm vào một đột biến hẹp. Điểm đặc biệt này giúp thuốc có phổ điều trị rộng hơn trong bệnh ung thư tuyến tụy.

Chỉ định: Thuốc được FDA phê duyệt cho người trưởng thành bị ung thư biểu mô tuyến tụy di căn, đã qua ít nhất một phác đồ điều trị toàn thân trước đó hoặc không phù hợp với hóa trị phối hợp nhiều thuốc.

Liều dùng: Liều khuyến cáo là 300 mg uống 1 lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc gặp độc tính nặng không thể dung nạp.

Kết quả:

- Thời gian sống trung bình: tăng lên 13,2 tháng ở nhóm dùng daraxonrasib so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị.

- Thời gian sống không tiến triển bệnh: 7,2 tháng so với 3,6 tháng.

- Tỷ lệ đáp ứng khối u: 30% so với 11%.

- Đây là những con số rất đáng chú ý đối với một bệnh vốn có tiên lượng rất xấu.

Những điểm cần lưu ý và rào cản chi phí

Mặc dù có kết quả khả quan, cần nhìn nhận thực tế rằng thuốc không giúp chữa khỏi hoàn toàn ung thư tuyến tụy và không dành cho tất cả bệnh nhân. Đây là một công cụ hỗ trợ quan trọng bên cạnh các liệu trình hiện có nhằm kéo dài thời gian sống và cải thiện chất lượng sống cho người bệnh.

Ngoài ra, thuốc cũng đi kèm các cảnh báo về tác dụng phụ như độc tính trên da và mô mềm, viêm miệng, tiêu chảy, thủng đường tiêu hóa, viêm phổi và độc tính đối với thai nhi.

Bên cạnh đó, chi phí điều trị đang là một rào cản rất lớn. Giá bán buôn của RASONQUE tại Mỹ hiện rơi vào khoảng 39.800 USD cho 30 ngày điều trị (tương đương hơn 470.000 USD/năm theo giá niêm yết). Đây là con số quá lớn và người bệnh đa phần phải phụ thuộc vào các chương trình chi trả của bảo hiểm y tế.

Có thuốc mới là một chuyện. Bệnh nhân có tiếp cận được thuốc hay không lại là chuyện khác.

Tuy nhiên chúng ta phải lạc quan vì Ung thư tuyến tụy từng là một trong những bệnh mà bác sĩ rất ít lựa chọn, vậy mà đã được khống chế thì hàng loạt các công trình sau sẽ ngày càng có giá trị hơn trong điều trị ung thư. 

Hãy tiếp tục lạc quan nhé các Bệnh Nhân.

Nguồn: Dr. Phạm Trường Sơn (Riavita Pharma Ltd., Hungary) - Link khoa hoc: Dana-Farber Newsroom – FDA Approves Daraxonrasib for Metastatic Pancreatic Cancer - https://www.drugs.com/history/rasonque.html?utm_source=gemini